近日，前沿生物(688221.SH)發布2025年上半年報告，實現營業收入5,863.98萬元，同比增長14.85%，歸母凈利潤同比減虧39.33%，經營業績持續向好。在深耕抗HIV創新藥艾可寧®的同時，前沿生物積極布局小核酸藥物，打造新的業績增長點。
報告期內，前沿生物強化小核酸藥物在慢病治療領域的技術儲備與產品轉化能力，自主研發的小核酸遞送載體ACORDE平臺已提交國際發明專利申請。同時，持續加大研發資源投入，推進在研小核酸藥物研發進展，為技術突破與產品落地提供充足支撐。
構筑遞送平臺領先優勢，向慢病適應癥領域拓展
近年來，作為創新藥研發市場的“香餑餑”，小核酸藥物以近300%市場規模年復合增長率吸引著頭部創新藥企加速入場。那么，專注于抗HIV病毒領域的前沿生物如何能做小核酸藥物研發呢?這是因為前沿生物在長效多肽藥物領域掌握的先進研發經驗與技術實力，與小核酸藥物的開發具有技術共通性，可將原研技術積累直接應用于后者的開發。
報告期內，憑借在長效化藥物開發領域積累的成熟經驗與資源，依托內部成熟的化學合成偶聯技術平臺，前沿生物自主研發了小核酸遞送載體—ACORDE，為后續小核酸藥物開發奠定了關鍵技術基礎。當前，基于ACORDE遞送技術，公司已推進首個肝外靶點siRNA藥物和首個肝內靶向內分泌藥物的早期概念性驗證研發工作。
除此之外，前沿生物也在同步開展其他具有組織特異性的肝外靶向遞送技術的獨立研發，有望進一步拓寬非肝靶向小核酸藥物的研發邊界，快速構建起完善的小核酸藥物開發能力。
隨著小核酸藥物行業步入快速成長的發展新階段，小核酸藥物已實現從罕見病逐步向更廣闊的慢病適應癥拓展。隨著技術的快速突破，小核酸藥物的適應癥還正進一步向高血壓、高血脂、乙肝等高發慢性病延伸，并有望在阿爾茨海默癥等中樞神經系統疾病及腫瘤治療領域實現突破，市場潛力有望持續釋放。
相比傳統的小分子化學藥和抗體類藥物，小核酸藥物具有安全性高、特異性強、成藥潛力高、治療領域廣等優勢，具有較大發展潛力，已成為醫藥行業最具潛力的高成長賽道之一。根據EvaluatePharma與BCG的權威預測，2024年全球市場規模將進一步攀升至86億美元。
憑借前期已完成的大量的小核酸藥物研究成果，前沿生物在眾多潛在靶點中篩選出具有差異化競爭力的靶點，并從安全性、有效性、以及組織分布等多個維度評估，選擇了具備成藥性與商業化前景的慢性疾病以及腫瘤等治療領域。
布局多元小核酸藥物管線，助力長期可持續發展
聚焦慢性病治療領域，基于自主研發的小核酸遞送技術平臺及肝外靶向小核酸藥，前沿生物完成了兼具創新引領性與落地可行性的差異化管線布局。
當前，公司在研小核酸藥物已覆蓋IgA腎病、血脂異常、內分泌相關、痛風、肌肉、中樞神經等疾病領域，以及腫瘤治療領域，所選靶點具備同類首創(First-in-Class)或同類最優(Best-in-Class)的潛力。
在治療血脂異常領域，前沿生物布局了兩款分別針對不同脂蛋白靶點的小核酸藥物，包括FB7023和FB7022。目前國內外公司在這兩個靶點上的布局較少，有望占據先發優勢。
FB7023主要為同時作用于血脂代謝通路中不同效應因子的小核酸藥物，有望為動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)的高風險人群提供全新的治療方案。當前，公司在積極推進其臨床前藥理藥效研究，并計劃在2025年底確定臨床前候選分子(PCC)。
FB7022主要為靶向血管生成素樣蛋白3(ANGPTL3)的小核酸藥物，后者是調節脂質代謝的關鍵靶點。臨床前研究顯示，食蟹猴單次皮下注射FB7022，可顯著降低總膽固醇(TC)和甘油三酯(TG)水平，最大降幅分別達到67%和45%。目前，FB7022已提交發明專利申請，處于臨床前狀態。
為進一步滿足慢性病患病的多樣化以及精細化的臨床需求，基于藥物市場空間和競爭格局，前沿生物在代謝相關脂肪性肝炎(MASH))、2型糖尿病(T2DM)等內分泌領域也布局了多款具有自主知識產權的小核酸藥物，目前已提交4項發明專利申請。
針對前沿生物探索的小核酸藥物適應癥所在領域，我國目標患者基數較大，市場具有較大潛力，隨著技術成熟度提升、臨床產品加速上市及應用領域持續拓展，有望助力前沿生物實現長期可持續發展。
（責任編輯：華康）
