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美國科研團隊在新一期《自然·生物技術(shù)》雜志發(fā)表研究成果稱，他們基于逆轉(zhuǎn)錄酶開發(fā)出一種新型基因編輯技術(shù)，能夠更精準(zhǔn)、更高效地同時修復(fù)哺乳動物細(xì)胞內(nèi)的多個致病突變，為開發(fā)廣譜基因療法奠定了重要基礎(chǔ)。
許多遺傳疾病，如囊性纖維化、血友病等，往往涉及基因組中多個突變。更復(fù)雜的是，即使是同種疾病的不同患者，其突變組合也可能各不相同。這種多樣性使得開發(fā)通用型基因療法面臨巨大挑戰(zhàn)。
由得克薩斯大學(xué)奧斯汀分校和猶他大學(xué)聯(lián)合研發(fā)的這項新技術(shù)，不僅能同時修正哺乳動物細(xì)胞中的多種致病突變，還成功治愈了斑馬魚胚胎中導(dǎo)致脊柱側(cè)凸的突變。這是科學(xué)家首次運用逆轉(zhuǎn)錄酶技術(shù)，在脊椎動物體內(nèi)實現(xiàn)致病突變的精準(zhǔn)修復(fù)，為人類疾病治療開辟了新途徑。
研究團隊表示，現(xiàn)有基因編輯技術(shù)大多只能針對一兩個特定突變，導(dǎo)致很多患者無法獲得有效治療。而新技術(shù)能用健康DNA片段整體替換缺陷區(qū)域，如同為基因“打補丁”，可修復(fù)該片段內(nèi)的任意突變組合，不受個體遺傳差異限制，讓更多患者看到治愈希望。
相較于此前逆轉(zhuǎn)錄酶技術(shù)在哺乳動物細(xì)胞中僅1.5%的編輯效率，新技術(shù)將成功率提升至約30%。更值得一提的是，該技術(shù)可通過脂質(zhì)納米顆粒包裹的RNA遞送系統(tǒng)實現(xiàn)，有效規(guī)避了傳統(tǒng)基因編輯器在遞送環(huán)節(jié)的難題。
目前，團隊正運用該技術(shù)開發(fā)治療囊性纖維化的基因療法。這種疾病已知致病突變多達千余種。傳統(tǒng)療法往往只能針對最常見突變進行優(yōu)化，而新技術(shù)能直接替換整個缺陷區(qū)域，有望讓更廣泛的患者群體受益。
（責(zé)任編輯：華康）
